Globálna seroprevalencia neutralizujúcich a celkových protilátok proti AAV vektorom a ich vplyv na klinickú krajinu génovej terapie: scoping review

Štúdia analyzovala globálnu prevalenciu neutralizujúcich a celkových protilátok proti adeno-asociovaným vírusom (AAV), ktoré predstavujú hlavnú prekážku v klinickej aplikácii génovej terapie založenej na AAV. Výskum zahŕňal 50 štúdií publikovaných medzi rokmi 1968 a 2026 a 222 klinických skúšok registrovaných v ClinicalTrials.gov. Najčastejšie študovanými serotypmi boli AAV2, AAV8 a AAV5. Seroprevalencia sa konzistentne zvyšovala s vekom a líšila sa podľa geografického regiónu, hoci nedostatok údajov z Afriky a Latinskej Ameriky bráni spoľahlivým záverom. Medián počtu účastníkov v skúškach bol 14 osôb a kritériá vylúčenia založené na neutralizujúcich protilatkách výrazne znižujú počet oprávnených pacientov. Dlhodobé sledovanie ukázalo, že pokles expresie transgénu je často spojený s imunitnou reakciou zameranou na kapsidu. Štúdia odporúča štandardizované sérologické testy a imunomoduláčné stratégie na zlepšenie účinnosti génovej terapie.